마켓와드

이 회사는 임상 단계의 바이오 제약 회사다. 이 회사는 낭포성 섬유증에 대한 새로운 의약품을 연구 및 개발하는 데 주력하고 있다. 뉴클레오티드 결합 도메인 1(NBD1)에 존재하는 F508del 유전적 돌연변이로 인한 결함을 교정하도록 설계된 저분자 파이프라인을 발전시키고 있다. 이 회사는 건강한 피험자를 대상으로 단일 및 다중 상승 용량의 안전성, 내약성 및 약동학(PK) 프로파일을 평가하는 두 가지 강력한 NBD1 안정제인 SION-719와 SION-451에 대한 임상 1상 시험을 진행 중이다. 또한 NBD1 안정제와 시너지 효과를 발휘하여 CFTR 기능을 개선하도록 설계된 낭포성 섬유증 막전도율 조절제(CFTR) 조절제 포트폴리오를 개발 중이다. 이 회사의 포트폴리오에는 TMD1 방향 CFTR 교정제인 Galicaftor(SION-2222) 및 SION-2851, ICL4 방향 CFTR 교정제인 SION-109, 임상 단계의 CFTR 게이트 활성 강화제인 Navocaftor(SION-3067)도 포함된다.