마켓와드

이 회사는 바이오 제약 회사다. 심각한 희귀 및 극희귀 유전 질환 치료를 위한 새로운 제품의 탐색, 확보, 개발 및 상용화에 주력한다. 이 회사의 치료제와 임상 단계 파이프라인은 생물학적 제제, 저분자, AAV 유전자 치료, 핵산 제품 후보의 4가지 제품 카테고리로 구성된다. 승인된 제품 후보로는 X-연관 저인산혈증(XLH) 및 종양 유발 골연화증(TIO) 치료를 위한 Crysvita(부로수맙), 뮤코다당증 VII(MPSVII) 또는 슬라이 증후군 치료를 위한 Mepsevii(베스트로니다제 알파) 등 4가지가 있다, 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 치료를 위한 Dojolvi(트리헵타노인), 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료를 위한 Evkeeza(에비나쿠맙)가 있다. 임상 제품 후보로는 DTX401, DTX301, UX701 등이 있다. DTX401은 글리코겐 저장 질환 라형 치료용이다.