마켓와드

이 회사는 희귀 유전 질환 치료제를 제공하는 데 주력하는 임상 단계의 유전자 의약품 회사다. 회사의 임상 프로그램으로는 (1) 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 연구용 유전자 편집 후보물질 HMI-103, (2) 뮤코다당증 II형(MPS II) 또는 헌터증후군 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 연구용 유전자 치료 후보물질 HMI-203, (3) 성인 PKU 환자 치료를 위해 임상 개발 중인 연구용 유전자 치료 후보물질 HMI-102가 있다. HMI-104는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 치료하기 위한 대표적인 GTx-mAb 유전자 치료제 후보다. 이 플랫폼은 인간 조혈 줄기 세포 유래 아데노 연관 바이러스 벡터(AAVHSC)를 활용하여 뉴클레아제가 없는 유전자 편집 방식과 유전자 치료 플랫폼을 통해 생체 내에서 단일 투여 유전자 의약품을 정확하고 효율적으로 전달할 수 있도록 설계되었다.