마켓와드

이 회사는 임상 단계 게놈 편집 회사로, 클러스터형, 규칙적으로 간격을 둔 짧은 팔린드로믹 반복/CRISPR 관련 9(CRISPR/Cas9) 기술을 사용하여 치료 치료제를 개발하는 데 주력한다. CRISPR/Cas9은 게놈 디옥시리보핵산의 선택된 서열을 변경하는 게놈 편집 기술이다. 이 기술은 미충족 수요가 높은 질병을 위해 모듈러 플랫폼을 생체 내외에서 발전시키는 데 중점을 둔다. 선도적인 생체 내 후보물질인 트랜스티레틴(transthyretin, ATTR) 아밀로이드증 치료용 NTLA-2001과 유전성 혈관부종(HAE) 치료용 NTLA-2002는 인간의 표적 조직에서 유전자를 정밀 편집하기 위해 정맥 내 주입을 통해 전신 투여되는 최초의 CRISPR/Cas9 기반 치료 후보물질로, 인간에게 투여할 수 있는 약물이다. 또한 면역 종양학 및 자가 면역 질환을 해결하기 위한 생체 외 애플리케이션도 개발 중이다.