마켓와드

이 회사는 임상 단계의 생명공학 회사다. 이 회사는 새로운 세포 침투 펩타이드(CPP) 기술 플랫폼을 사용하여 복잡한 희귀 질환으로 고통받는 환자를 위한 치료제를 개발하는 데 주력한다. 이 회사의 주요 제품 후보인 놈라보퍼스는 피하 투여용 재조합 융합 단백질로, 필수 단백질인 조직 프라탁신(FXN)을 프리드리히 운동실조증(FA) 환자의 미토콘드리아에 전달하기 위한 약물이다. FA는 유전적 이상으로 인해 환자가 충분한 FXN을 생산하지 못하는 희귀하고 진행성이며 치명적인 질환이다. 치료 분자가 세포막을 통과하여 세포 내 표적에 도달할 수 있도록 하는 CPP 플랫폼은 다른 희귀 및 희귀 질환의 치료에도 활용될 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 이 회사는 독점 플랫폼을 사용하여 세포 내 내용물 또는 활동의 결핍 또는 변경을 특징으로 하는 추가 희귀 질환 적응증을 표적으로 삼을 계획이다.