마켓와드

이 회사는 상업화 단계(commercial-stage)의 바이오의약품 회사로 리보핵산 간섭(ribonucleic acid interference, RNAi)에 기반한 신규 치료제의 발굴, 개발, 제조 및 상업화에 종사한다. 주요 시판 제품은 다음과 같이 총 다섯 개 품목으로 구성된다. (1) AMVUTTRA (vutrisiran): 성인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 다발신경병증 치료제, (2) ONPATTRO (patisiran): 성인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 다발신경병증 치료제, (3) GIVLAARI (givosiran): 성인 급성 간성 포르피리아 치료제, (4) OXLUMO (lumasiran): 원발성 고옥살산뇨증 제1형 치료제, (5) Leqvio (inclisiran): 성인 고콜레스테롤혈증 또는 혼합형 이상지질혈증 치료제로 파트너사인 Novartis AG가 개발 및 상업화를 수행한다. 임상 개발 파이프라인에는 보체 매개 질환 치료 목적으로 개발 중인 Cemdisiran을 비롯하여 Fitusiran, Zilebesiran, Elebsiran, Mivelsiran 및 ALN-HTT02가 있다.