마켓와드

이 회사는 신경 퇴행성 질환 환자의 삶을 개선하는 데 주력하는 임상 단계의 유전자 의약품 회사다. 임상 제품 후보인 PBFT02는 프로그라눌린 수치를 높여 리소좀 기능을 회복하고 다양한 신경 퇴행성 질환의 질병 진행을 늦추는 것을 목표로 한다. PBFT02는 아데노 관련 바이러스 캡시드를 활용하여 뇌실 내 투여를 통해 프로그라눌린을 코딩하는 기능성 그래눌린 유전자(GRN)를 뇌에 전달한다. PBFT02의 주요 적응증은 프로그라눌린 결핍으로 인한 전두측두엽 치매(FTD) 또는 FTD-GRN이다. 개발 프로그램은 FTD-GRN 치료를 위한 PBFT02, FTD-C9orf72 및 근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 PBFT02, 알츠하이머병 치료를 위한 PBFT02로 구성된다. 임상 제품 후보로는 PBGM01, PBKR03, PBML04가 있다. 또한 헌팅턴병에 대한 여러 잠재적 치료 표적을 탐색하는 익명의 전임상 연구 프로그램을 하나 보유하고 있다.