마켓와드

이 회사는 유전자 치료의 치료 잠재력을 통해 삶을 개선하고자 하는 임상 단계의 생명공학 회사다. 회사는 유전 질환을 해결하기 위해 독자적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 전달 플랫폼(NAV 기술 플랫폼)을 사용하여 유전자 치료 프로그램 파이프라인을 개발했다. 망막, 신경근육 및 신경 퇴행성 질환의 세 가지 영역에서 내부 개발 파이프라인에 집중한다. 연구용 AAV 치료제로는 ABBV-RGX-314, RGX-202, RGX-121 등이 있다. 습성 연령 관련 황반변성, 당뇨병성 망막증(DR) 및 시력 상실을 특징으로 하는 기타 만성 망막 질환의 영향을 받는 대규모 환자 집단을 치료하기 위해 AbbVie와 협력하여 ABBV-RGX-314를 개발 중이다. 듀센 근이영양증(Duchenne) 치료를 위한 RGX-202를 개발 중이다. 진행성 신경 퇴행성 리소좀 저장 장애 질환인 뮤코다당증 2형(MPS II) 치료를 위한 RGX-121을 개발 중이다.