마켓와드

이 회사는 완전히 통합된 후기 단계의 생명공학 회사다. 이 회사는 복잡하고 희귀한 질환의 근본 원인을 해결하기 위해 설계된 지속 가능한 연구용 유전자 치료법 파이프라인을 발전시키고 있다. 렌티바이러스(LV) 벡터 기반 유전자 치료제는 혈액 질환을 표적으로 하며 골수 부전 및 잠재적으로 암으로 이어지는 치료하기 어려운 유전 질환인 판코니 빈혈, 백혈구 접착 결핍증(LAD-I)을 위한 후기 단계 프로그램으로 구성된다, 재발성 및 생명을 위협하는 감염을 유발하는 중증 소아 유전 질환으로 치명적인 경우가 많으며, 적혈구 파괴를 증가시키고 경증에서 생명을 위협하는 빈혈을 유발하는 단원성 적혈구 질환인 피루베이트 키나제 결핍증(PKD)을 치료할 수 있다. 또한 다논병, 플라코필린-2 부정맥성 심근병증 및 BAG3 확장성 심근병증에 대한 프로그램을 포함하여 2개의 임상 단계와 1개의 생체 내 아데노 연관 바이러스(AAV) 전임상 단계 프로그램을 보유하고 있다.