마켓와드

이 회사는 임상 단계 게놈 편집 회사다. 광범위한 중증 질환을 치료할 수 있는 잠재적으로 혁신적인 게놈 의약품을 개발하는 데 주력한다. 크리스퍼 기술을 기반으로 독자적인 유전자 편집 플랫폼을 개발했다. 크리스퍼는 특정 DNA 서열을 인식하도록 설계된 가이드 RNA 분자에 결합된 크리스퍼 관련 단백질 9(Cas9) 또는 Cas12a(Prevotella 및 Francisella 1의 크리스퍼, Cpf1이라고도 함)를 포함한 효소로 구성된 단백질-RNA 복합체를 사용한다. 이 회사는 체내 세포를 편집하기 위해 환자에게 약물을 주사하거나 주입하는 생체 투여 유전자 편집 의약품 개발에 참여한다. 주요 프로그램인 reni-cel은 조기 사망을 유발하는 중증 유전성 혈액 질환인 겸상 적혈구 질환(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)을 치료하기 위한 실험적 생체 외 유전자 편집 의약품이다.