마켓와드

이 회사는 난치성 질환을 유발하는 유전자를 억제하여 난치성 질환을 치료하는 의약품을 개발한다. 광범위한 RNA 화학 전달 방식을 사용하는 이 회사의 치료법은 RNA 간섭(RNAi) 메커니즘을 촉발하여 표적 유전자의 빠르고 깊고 지속적인 녹다운을 유도한다. 표적 RNAi 분자(TRiMTM) 플랫폼은 리간드 매개 전달을 활용하며 구조적으로 단순하면서도 조직별 표적화를 가능하게 하도록 설계되었다. 심장대사, 폐, 간, 근육, 중추신경계 등 다양한 치료 영역에 초점을 맞추고 있다. 임상 1상부터 3상까지 다양한 개발 단계에 있는 약 14개의 임상 단계 연구용 의약품(자체 보유 9개, 파트너사 보유 5개)을 보유하고 있다. 파이프라인 제품으로는 Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 및 ARO-SOD1 등이 있다.